Un proyecto coordinado por el IIS Aragón busca mejorar el diagnóstico de la enfermedad de Stargardt en España
10 abril, 2026Ayudas para incentivar la incorporación de talento consolidado «Programa ATRAE» 2026
13 abril, 2026
Un nuevo CAR-T frente a cánceres raros desarrollado por investigadores aragoneses reprograma las células inmunitarias de cada persona para que ataquen el tumor
El desarrollo del CAR-T19, dirigido frente a la proteína CD19 para el tratamiento de leucemias y linfomas de células B, marcó un hito en los cánceres hematológicos. Antes de su llegada, la mediana de supervivencia de estos pacientes era de solo 6–12 meses y la supervivencia a largo plazo, inferior al 10 %. Con CAR-T19 se alcanzan respuestas de hasta el 90 % y supervivencias cercanas al 50 % a cinco años. Este avance, basado en reprogramar las células inmunitarias del propio paciente para reconocer y destruir el tumor, abrió la puerta a una nueva generación de terapias celulares avanzadas y a una oportunidad de trasladar los resultados de investigación a los pacientes de manera más rápida.
Desde sus primeras aprobaciones, en 2017 en Estados Unidos y en 2018 en el caso de Europa, las terapias CAR-T han ampliado sus indicaciones a enfermedades como el mieloma múltiple y comienzan a mostrar resultados prometedores en patologías autoinmunes. Sin embargo, el elevado coste de este medicamento plantea un reto técnico para la sostenibilidad del sistema sanitario y moral para no dejar de tratar a ningún paciente que pueda beneficiarse de esta terapia.
La fabricación de CAR-T en hospitales representa una estrategia clave para superar este reto. Las llamadas ‘salas blancas’ o unidades de terapias avanzadas permiten producir estas terapias en condiciones estériles y controladas, garantizando la seguridad y calidad del producto. Este modelo no solo facilita la investigación clínica, sino que también permite que los CAR-T asistenciales ya aprobados puedan producirse desde los propios hospitales, reduciendo significativamente el coste para el sistema –hasta un 70 % frente a la fabricación industrial– y asegurando que más pacientes accedan a los tratamientos de forma rápida y equitativa. España ha sido pionera en este modelo y actualmente muchas comunidades autónomas ya disponen de salas blancas para producir CAR-T hospitalarios.
Primer uso real
En Aragón, se ha construido recientemente en el Hospital Universitario Miguel Servet de Zaragoza una nueva unidad de terapias avanzadas gracias a la donación de Clementa Soria a través de la Asociación Española Contra el Cáncer (AECC).
En este momento, la instalación se encuentra preparándose para su primer uso real para generar un CAR-T, un paso imprescindible para su acreditación ante la Agencia Española del Medicamento (AEMPS) y para poder producir en el futuro terapias CAR-T de uso asistencial.
Un equipo multidisciplinar de la Universidad de Zaragoza, Instituto de Investigación Sanitaria Aragón (IIS Aragón), hospitales Clínico Lozano Blesa y Miguel Servet, Fundación Agencia Aragonesa para la Investigación y el Desarrollo (Araid), Red Española de Terapias Avanzadas (Terav) y Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Infecciosas (Ciberinfec) ha desarrollado un nuevo CAR-T frente a síndromes mieloproliferativos, cánceres raros sin opciones curativas en muchos casos. Tras demostrar su eficacia en modelos preclínicos, se prepara su producción en la nueva sala blanca y su evaluación en un ensayo clínico de fase I.
Este ensayo será clave no solo para validar la seguridad y eficacia del tratamiento en pacientes, sino también para la acreditación de la instalación, paso imprescindible para poder fabricar medicamentos CAR-T de uso asistencial y garantizar un acceso amplio y sostenible.
La implicación conjunta de investigadores, especialistas en producción y gestión de salas, médicos y gestores políticos, que faciliten su sostenibilidad, será fundamental para el éxito del proyecto y su repercusión futura en los pacientes de nuestra comunidad y en el sistema sanitario aragonés.
En detalle
- Objetivo Realizar un ensayo clínico fase I para evaluar un nuevo CAR-T producido en el IISA frente a cánceres hematológicos raros con calreticulina mutada.
- Participantes Hospitales Clínico Lozano Blesa y Miguel Servet y grupo de Inmunoterapia, Citotoxicidad, Inflamación y Cáncer (IISA/Unizar).
- Financiación Gracias a la donación póstuma de Doña Clementa Soria canalizada a través de la AECC se ha construido y equipado la sala blanca, realizado todos los ensayos preclínicos para el desarrollo del CART y preparado la documentación para la autorización del ensayo clínico.
- El dato El ensayo en pacientes con cáncer mieloproliferativo acreditará la sala blanca, beneficiando a estos pacientes y permitiendo en el futuro aplicar CAR-T aprobadas mediante exención hospitalaria, con un ahorro anual de al menos 5 millones de euros para Aragón.
Cómo utilizar nuestras defensas contra un cáncer incurable
Todos los días el sistema inmunitario nos protege frente a infecciones y tumores, aunque a veces falla: algunas células mutadas se esconden, escapando a su control, y crecen de forma descontrolada, dando lugar al cáncer. Esto ocurre en los síndromes mieloproliferativos, un grupo de cánceres raros de la sangre, como la policitemia vera, la trombocitemia esencial o la mielofibrosis.
Aunque se diagnostican pocos casos nuevos cada año, su evolución crónica hace que muchos pacientes convivan durante años con la enfermedad, aumentando su impacto. Actualmente no tienen cura, lo que refuerza la necesidad de nuevas terapias.
En algunos de estos pacientes, las células tumorales presentan mutaciones en la calreticulina, una proteína clave cuya versión alterada favorece el crecimiento del tumor. Además, actúa como una señal distintiva que permite diferenciar las células cancerosas de las sanas. Las terapias CAR-T aprovechan esta diferencia.
Consisten en extraer linfocitos T del paciente y modificarlos genéticamente para que, aprovechando su capacidad natural de destruir tumores, reconozcan y destruyan las células tumorales.
Así, las propias defensas, una vez extraídas del paciente, se modifican en el laboratorio para convertirlas en un medicamento vivo y personalizado, el cual se vuelve administrar al paciente para que, ahora sí, tenga la capacidad para encontrar y eliminar a las células del cáncer, sin atacar a los tejidos sanos. Hemos desarrollado una nueva terapia CAR-T dirigida a la calreticulina mutada en mielofibrosis y trombocitemia esencial, permitiendo eliminar de forma selectiva las células tumorales sin dañar los tejidos sanos.
¿Por qué es posible fabricar medicamentos CAR-T dentro del hospital?
De modo clásico, los medicamentos están compuestos por sustancias sintéticas, naturales o biológicas que actúan al administrarse dentro del paciente. Se producen en fábricas farmacéuticas y se envían a farmacias de hospitales o abiertas al público, donde pueden almacenarse hasta su uso. Pueden aplicarse a varios pacientes con la misma enfermedad, lo que hace su fabricación y aplicación más sostenible.
En las terapias personalizadas como las CAR-T, las células del propio paciente se usan para fabricar su medicamento, que no puede emplearse en otro paciente, lo cual aumenta su coste. Dado que la propia célula del paciente se convierte en la ‘fábrica’ del medicamento y cada tratamiento es único, las CAR-T se pueden generar en instalaciones más pequeñas y seguras dentro del propio hospital, cerca del paciente. Esto reduce costes y hace más sostenible su aplicación, favoreciendo que más pacientes puedan recibirlo. Se denomina tratamiento con exención hospitalaria y constituye el futuro de estas terapias, combinando producción industrial y hospitalaria.
¿Cómo podemos hacer que terapias que salvan vidas se fabriquen cerca del paciente?
La producción de CAR-T a partir de las células del paciente, requiere de entornos altamente controlados llamados ‘salas blancas’, donde se verifica rigurosamente la temperatura, humedad, partículas en el aire y presencia de posibles toxinas y agentes infecciosos. En estos espacios trabajan equipos de especialistas con experiencia en producción celular, normativa farmacológica, evaluación de eficacia y seguridad, y en estrictos controles de calidad, asegurando que cada medicamento producido sea seguro para el paciente.
Aunque estas instalaciones requieren una inversión sostenida, producir CAR-T para dos o tres pacientes al año supone un ahorro que cubre prácticamente el coste anual de la sala, haciendo que la inversión sea eficiente y rentable, además de aportar un beneficio directo en la supervivencia de los pacientes.
Gracias a estas instalaciones, la producción puede realizarse directamente en el hospital, asegurando que la terapia llegue a los pacientes de modo más cercano y rápido sin necesidad de desplazarse a otros centros, lo que evita las dificultades relacionadas con el viaje. Además, a largo plazo, los CAR-T pueden resultar más rentables al ser tratamientos de una sola administración con potencial curativo frente a terapias crónicas prolongadas.
Fuente: Heraldo de Aragón
